Off-Label-Use von Medikamenten

Der englische Begriff Off-Label-Use beschreibt den zulassungsüberschreitenden Gebrauch von Arzneimitteln. Medikamente werden für den Einsatz in bestimmten Situationen zugelassen. Für jedes Medikament ist genau festgelegt, bei welchen Erkrankungen und Patientengruppen es eingesetzt werden kann. Verordnet ein Arzt ein Medikament in einer Situation, für die es nicht zugelassen ist, liegt ein Off-Label-Use vor. Daraus ergeben sich zusätzliche Behandlungsmöglichkeiten, aber auch gesundheitliche und rechtliche Risiken. Für die Kostenübernahme durch die gesetzlichen Krankenkassen gelten andere Regeln als beim bestimmungsgemäßen Gebrauch von Arzneimitteln.

Wann kommt es zum Off-Label-Use?

Ein Arzneimittelhersteller erhält von einer deutschen oder europäischen Behörde die Zulassung für ein Arzneimittel. Dabei wird genau festgelegt, in welchen Situationen und für welche Patientengruppe es gedacht ist. Bezüglich der zugelassenen Anwendungsgebiete sind Wirksamkeit und Sicherheit in klinischen Studien untersucht worden. Bei welchen Erkrankungen ein Medikament eingesetzt werden kann und für welche Patientengruppe es geeignet ist, ist auch in der Packungsbeilage aufgeführt. Mit der Möglichkeit, Arzneimittel über das zugelassene Anwendungsgebiet hinaus zu verschreiben, kann die Therapie auf besondere Situationen abgestimmt werden. Der Off-Label-Use wird eingesetzt, wenn für die spezielle Situation beispielsweise kein Arzneimittel zugelassen wurde oder wenn die zugelassenen Medikamente nicht zum gewünschten Therapieerfolg führen.

Ist ein Arzneimittel beispielsweise zulassungsgemäß für die Therapie einer Viruserkrankung bei Erwachsenen gedacht, kommt es zum Off-Label-Use, sobald es einem Kind verordnet wird. Ein weiteres Beispiel für einen Off-Label-Use ist, wenn ein Medikament zur Vorbeugung von Kopfschmerzen eingesetzt wird, obwohl es zur Behandlung von Herz-Kreislauf-Erkrankungen zugelassen ist.

Beispielsweise kommt es in der Kinderheilkunde und bei der Behandlung von Krebserkrankungen zum Off-Label-Use. Viele wirksame Arzneimittel sind für Erwachsene zugelassen, aber nicht für Kinder. Kinderärzte wenden sie für eine andere Patientengruppe an als vorgesehen. Für die Krebstherapie gelangen Mediziner stetig zu neuen wissenschaftlichen Erkenntnissen, sodass ein Medikament in mehr Situationen infrage kommen kann als die Zulassung vorgibt.

Bei einigen Erkrankungen gehört die zulassungsüberschreitende Anwendung sogar zur Standardtherapie, weil wissenschaftliche Ergebnisse bestätigen, dass gute Effekte erzielt werden können.

Risiken beim Off-Label-Use

Beim Off-Label-Use sind die Wirksamkeit oder Risiken wie Nebenwirkungen oft schwerer absehbar als beim bestimmungsgemäßen Gebrauch, weil aussagekräftige Studienergebnisse zur Wirksamkeit und Therapiesicherheit fehlen. Eine behördliche Überprüfung von Nutzen und Risiken findet in der Regel nicht statt.

Wird ein Arzneimittel im Rahmen seiner Zulassung eingesetzt, haftet der Hersteller, wenn bei bestimmungsgemäßem Gebrauch des Arzneimittels ein Mensch getötet oder erheblich an der Gesundheit verletzt wird. Diese Herstellerhaftung entfällt in der Regel, wenn das Arzneimittel als Off-Label-Use eingesetzt wird. Dann geht die Haftung auf den verordnenden Arzt über.

Ärzte sind verpflichtet, Patienten ausführlich über die vorgeschlagene Behandlung und mögliche Alternativen aufzuklären. Sie müssen nicht nur über die fehlende Zulassung aufklären, sondern auch darüber, dass unbekannte Risiken nicht ausgeschlossen werden können.

Kostenübernahme durch die gesetzliche Krankenversicherung

Die gesetzlichen Krankenkassen übernehmen nur in Ausnahmefällen die Kosten für Medikamente im Off-Label-Use. Grundsätzlich sind die Krankenkassen nicht verpflichtet, die Kosten für eine zulassungsüberschreitende Therapie zu tragen. Unter folgenden Bedingungen kann ein Off-Label-Use zur GKV-Leistung werden:

Eine vom Bundesgesundheitsministerium eingesetzte Expertengruppe bewertet den Wissensstand zum Off-Label-Use einzelner Wirkstoffe bzw. Arzneimittel. Sie erarbeitet Empfehlungen und leitet diese dem Gemeinsamen Bundesausschuss (GBA), dem zentralen Entscheidungsgremium im Gesundheitswesen, zu. Bei einer positiven Empfehlung wird der Wirkstoff als im Off-Label-Use „verordnungsfähig“ in die Arzneimittelrichtlinie aufgenommen. Er darf also zu Lasten der gesetzlichen Krankenversicherung verordnet werden. Patientengruppe, Anwendungsgebiet, Dosierung und Behandlungsdauer werden in der Arzneimittelrichtlinie genau festgelegt. Die Expertengruppe kann auch von der Anwendung eines Arzneimittels im Off-Label-Use abraten.

Die Expertengruppe prüft nicht alle im Handel befindlichen Arzneimittel. Unter bestimmten Voraussetzungen können auch weitere Medikamente im Off-Label-Use Kassenleistung sein. Für die Kostenübernahme muss es sich um die Therapie einer schwerwiegenden, lebensbedrohlichen oder die Lebensqualität auf Dauer nachhaltig beeinträchtigenden Erkrankung handeln. Es darf keine andere Therapie verfügbar sein und aufgrund der Datenlage muss der begründete Verdacht bestehen, dass mit dem Arzneimittel ein Behandlungserfolg erzielt werden kann. Die Krankenkasse entscheidet im Einzelfall, ob die Voraussetzungen für eine Kostenübernahme erfüllt sind. Es ist ratsam, bereits vor Therapiebeginn die Kostenübernahme abzuklären. Übernimmt die Krankenkasse die Kosten nicht, kann der Arzt ein Privatrezept ausstellen. In dem Fall trägt der Betroffene die Therapiekosten selbst. Ärzte können auch von vornherein ein Privatrezept ausstellen. Es ist wichtig zu wissen, dass eine nachträgliche Kostenübernahme durch die gesetzlichen Krankenkassen grundsätzlich nicht vorgesehen ist.


Erstellungsdatum: 01.03.2019
Letzte Aktualisierung: 27.09.2019

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